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0杏泽Link本期栏目背景：
当生物医药进入 “精准调控” 时代，RNA 药物无疑是最炙手可热的赛道之一 —— 而反义核酸（ASO）、siRNA 技术的突破性进展，正撕开疾病治疗的全新切口！早年，这类技术曾困于 “递送效率低、组织靶向难、安全性待验证” 的瓶颈，仅能在临床边缘试探；直到化学修饰、递送机制实现 “系统破局”，RNA 药物才真正打通从实验室到规模化临床的 “最后一公里”，掀起产业落地新浪潮。
这股浪潮背后，“反义核酸技术” 堪称核心引擎 —— 它不仅在靶点精准度上独树一帜，更能覆盖癫痫，ALGS、ADPKD 等难治性疾病；尤其经 “PS-ASO 化学修饰” 技术优化后，成功降低细胞蛋白结合、大幅提升治疗指数，这项成果更拿下 2019 年 OTS 年度论文奖，成为核酸药物产业化的 “关键钥匙”！
杏泽 Link “百人产业达人计划” 有幸邀请到昂拓生物创始人兼首席执行官梁雪海博士，他作为 RNA 技术转化的核心实践者：拥有 20 余年 ASO/siRNA 开发经验，他创立的昂拓生物，正聚焦 RNA 药物核心痛点，在新型化学修饰、靶向递送等领域持续探索。让我们和梁博士一起，拆解 RNA 药物的技术突破、临床转化与产业未来，探秘中国 RNA 药物的崛起路径！
本期嘉宾
梁雪海，昂拓生物创始人兼CEO
梁雪海博士在RNA生物学、反义核酸技术以及RNA靶向治疗领域拥有二十五年以上的科研与药物研发经验，是该领域的资深专家。联合创立昂拓生物（Arnatar Therapeutics）之前，梁博士在IonisPharmaceuticals任职逾十二年，领导核心反义核酸技术及药物开发研究工作，在反义核酸新机制发现及寡核苷酸化学创新方面作出了重要贡献，推动了多个项目在治疗不同疾病领域的发展。
在此之前，梁博士曾任职于马萨诸塞大学阿默斯特分校，从事RNA成熟、核苷酸修饰及翻译调控的研究；并于以色列巴伊兰大学获得博士学位期间，发现了核内RNAi、前体mRNA剪接及小反义RNA的关键分子机制。
梁雪海博士发表了逾百篇经同行评议的科研论文与书籍章节，拥有或申请中的专利超过三十项。目前，他在Arnatar Therapeutics领导团队，致力于开发新一代反义核酸药物，用于治疗罕见病与常见病，以期用创新RNA药物改善人类健康。
时间轴：
00:23小核酸药物领域的全球领军梁博的传奇人生
01:47从小核酸鼻祖公司Ionis Pharmaceuticals 到昂拓生物
03:24 top down立项，bottom up推进
05:35小核酸团队搭建：人才核心素养培养
08:43 反义核酸技术从实验室走向产业化的 “关键转折点”
10:43通过反义核酸等综合技术实现产业化突破
14:17 AI赋能小核酸：革命性趋势
16:25揭秘昂拓生物的赤诚初心
18:26昂拓生物：硬核差异化的竞争优势
20:52多方位产学研资源整合：效率为王
22:10千亿赛道机遇：昂拓生物的融资需求、合作方向
梁雪海观点：
研究开发的底层逻辑是top down立项，bottom up推进： 不仅是从选拔管线，还包括重要的研究方向，首先从宏观上确定什么是最需要解决的重要的问题和目标，然云再确定如何去解决它的不同方向的关键因素。推进实施时是从底层开始，之后落实、解决每一个具体的间题，逐层向上推进，直至最终解决。
例如开发ASO上调蛋白这个技术平台，也是因为看到很多疾病需要增加蛋白水平来治疗，虽然有不同的技术，但还缺少一个安全有效而且可以广泛应用容易成药的药物平台，所以确定了这个重要需求之后，根据对RNA生物学，反义核酸技术、药物化学等不同领域的不同需求，确定路线，然后再进行设计、验证推进，在具体实施的过程中，我们要坚持目标，但是方法灵活，最终建成昂拓生物的ASO上调平台，这点我们引以为傲。
如果有读者对昂拓生物接下来这轮融资和合作有兴趣，或者有想倾听的下一期主题，欢迎大家在后台留言
