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0一项开创性的基因编辑疗法成功逆转了部分无法治愈的T细胞急性淋巴细胞白血病患者的病情，为那些化疗和骨髓移植失败的患者带来了新的希望。这项由伦敦大学学院和大奥蒙德街医院开发的“活体药物”通过精确编辑白细胞DNA，使其能够寻找并摧毁癌细胞，并在临床试验中展现了显著效果。
突破性基因编辑疗法与患者成功案例
- 一种曾被认为是科幻的疗法，在部分侵袭性和不可治愈的血癌患者中实现病情逆转。
- 首位接受治疗的患者Alyssa Tapley（16岁）自2022年起保持无癌状态，并计划成为癌症科学家。
- 该疗法专为T细胞急性淋巴细胞白血病患者设计，这些患者此前已对化疗和骨髓移植无效。
碱基编辑技术及作用机制
- 由伦敦大学学院（UCL）和大奥蒙德街医院（GOSH）团队采用“碱基编辑”技术，精确修改DNA中的单个碱基，重写遗传指令。
- 通过基因工程改造捐献者的健康T细胞，使其能够识别并攻击带有CD7标记的癌变T细胞。
- 改造过程包括：禁用T细胞靶向机制、移除CD7标记、添加“隐形斗篷”以规避化疗药物、以及指令其清除所有带有CD7标记的细胞。
临床试验结果与潜在挑战
- 《新英格兰医学杂志》报告了首批11名患者的试验结果，其中9名达到深度缓解并接受了骨髓移植。
- 近三分之二（64%）的患者获得缓解，7名患者在治疗后3个月至3年内保持无病状态。
- 治疗风险包括免疫系统被清除期间的感染，以及两例癌细胞失去CD7标记导致复发。
- 专家们对这一“非常强大的方法”表示乐观，认为它为绝望的患者带来了希望。
