955-基于ProAPOBECs的高效体内RNA碱基编辑平台

这项研究介绍了一种名为ProAPOBECs的新型RNA碱基编辑平台，旨在实现更精确且高效的遗传疾病治疗。研究人员通过人工智能辅助设计与结构优化，将工程化的胞苷脱氨酶与PUF蛋白融合，克服了传统CRISPR系统在C-to-U编辑中的效率瓶颈与脱靶风险。实验证明，该系统能有效降低小鼠体内的胆固醇水平，并成功修复了自闭症模型小鼠脑部的基因突变，显著缓解了相关病理表型。这一进展不仅拓宽了碱基编辑的序列覆盖范围，更展示了in vivo（体内）RNA编辑在神经系统及代谢疾病中的巨大治疗潜力。

References:

• Han W, Yuan B, Fan X, et al. Effective in vivo RNA base editing via engineered cytidine deaminase APOBECs fused with PUF proteins[J]. Nature Communications, 2025, 16(1): 9727.