1350-Menin蛋白：骨髓增殖性肿瘤的治疗新靶点

这些研究探讨了蛋白Menin在调节巨核细胞生成中的核心作用，并将其确定为治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）的新靶点。通过对正常生理过程与疾病状态的对比，研究揭示了Menin依赖性网络如何控制细胞的成熟与增殖。研究结果显示，使用Menin抑制剂能够有效减少巨核细胞增生、缓解白细胞增多并减轻骨髓纤维化。此外，相关文献还论证了该疗法在治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的急性髓系白血病中的临床潜力。这些发现为通过靶向特定基因调控网络来干预恶性血液病提供了重要的理论基础与治疗方案。该系列资料整合了单细胞分析与临床试验数据，全面展示了从基础生物学到临床转化医学的最新进展。

References:

• Wheat J C, Cai S F. Menin in normal and malignant megakaryopoiesis[J]. Cancer Cell, 2026.