一场失败的基因编辑试验：别让技术边界与监管漏洞堵死希望之路

这是一期来自《ATGC doctors' chat》的两位主播雅娴&钟琇，与《说医解药》的主播叶斌的串台节目。

2026 年 7 月《Science》联合 Retraction Watch 发布重磅调查，曝光国内 6 岁罕见病女童接受脑部 CRISPR 基因编辑研究者发起的临床试验（ IIT ）临床试验后死亡、事件被隐瞒一年多的行业悲剧。
这起事件引发了公众广泛的讨论。我们今天的节目不仅对整个事件进行了完整的复盘，也深入拆解了其中的很多细节，比如 IIT 是如何运作和监管的，与传统的药物审批途径有什么不同；现有的基因编辑治疗存在哪些局限性，为什么 Mei 从一开始就不应该接受高风险基因治疗；以及在未来我应该如何正视技术突破带来的风险。

时间轴

[00:59] 事件全过程复盘：一场本不该发生的悲剧

[09:08] 研究者发起的临床试验（IIT）促进了基因治疗和 CAR-T 快速发展

[21:48] 600万元的账单，谁应该为罕见病的研发买单？

[28:03] 同样接受 CRISPR 基因编辑治疗， Baby KJ 的结局为何不同？

[30:06] Mei 的基因治疗存在哪些挑战？AAV 作为载体有什么天然风险？

[43:05] Jesse Gelsinger 之死让全球基因治疗停滞十余年

[50:05] 不要因个案堵死这条路：基因治疗潜力巨大，IIT 机制本身没有错

参考文献

Borrell, B. Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public. Science, 2026-07-23.

Borrell, B. Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death. Science, 2026-07-23.

Qiu, Z. et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature (2026).

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