今天3分钟我们来聊聊B型血友病基因治疗终获长期答案

NEJM发表的HOPE-B研究最终分析显示，B型血友病基因治疗Etranacogene dezaparvovec一次给药后，患者凝血因子IX活性长期维持，年出血率显著下降，多数患者停止或减少常规替代治疗，实现功能性治愈可能，安全性可控。