【财经评论员】张心朔
小核酸药物作为继小分子化学药和抗体药之后的第三类药物,通过靶向mRNA或非编码RNA调控基因表达,具有治标治本、研发成功率高、生产周期短、用药频次低等优势。其作用机制依赖三大关键环节:受体介导的细胞内吞、内体逃逸效率及化学修饰增强稳定性。目前行业处于研发热潮期,国内企业已在高胆固醇血症、慢性乙肝、肾病等领域布局多款进入临床三期的产品,瑞博生物、石药集团、悦康药业等企业积极拓展管线,部分公司正突破肝外递送技术,拓展减重、心脑血管、代谢及肿瘤等新适应症。2024年博瑞生物20亿美元BD交易标志着行业商业化加速,随着递送系统与化学修饰技术成熟,预计未来2–3年将迎来产品放量,5年后进入高峰期,具备国际化合作能力的企业更具竞争优势。
