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0当监管官员离任引发股价波动，这些事件背后折射出怎样的政策信号？
欢迎收听《药研究片语》。
这一期节目，其实是我们上一期聊 FDA 药物审批风波之后的一次后续跟进。
因为这段时间，围绕美国 FDA、罕见病药物审批、以及基因治疗监管标准，新的变化非常密集，而且几乎是一环扣一环。
最先引爆行业讨论的，是 UniQure 的亨廷顿病基因疗法 AMT-130。FDA明确表示，不接受公司原本设想的“Ⅰ/Ⅱ期数据加外部自然病史对照”这条申报路径，而是要求开展一项 新的前瞻性、随机、双盲、假手术对照 的临床研究。消息出来之后，公司股价一度大跌40%。
但事情并没有停在这里。紧接着，FDA监管层面发生变化，CBER主任Vinay Prasad确认将在4月底离任，还有就是FDA在经历了大约九个月的药物专家委员会空档之后，宣布恢复召开咨询委员会会议，4月底将由肿瘤药物咨询委员会（ODAC）审议阿斯利康两项肿瘤药物申请。与此同时，围绕美国FDA在罕见病药物审批上的争议，美国共和党参议员罗恩・约翰逊表示，要对FDA近期多起罕见病疗法拒批事件展开调查。
我们这期播客，也是邀请可我们的老朋友 Lucy， 来和大家一起聊一聊FDA的这些事。
💿 时间戳
00:00:26 FDA拒绝亨廷顿基因疗法申报，uniQure股价大跌40%，监管风波再起！
00:05:36 普拉萨德离职竟成利好，uniQure股价上升！
00:17:20 争议升级！FDA与uniQure公开交锋，亨廷顿病基因疗法审批路径再生变数。
00:27:52 基因疗法评估难题：外周血蛋白≠中枢神经表达！
00:38:49 FDA恢复药物专家委员会会议，4月审议阿斯利康两项肿瘤药物申请。
00:42:24 国会介入FDA罕见病审批，FDA罕见病药物审批争议持续升温!
感谢大家的耐心聆听～
我们解析监管动态，更关注疗法开发背后的科学决策。
这里是《药研片语》播客。
