大家好,欢迎本期《药研片语》播客,我是主持人知夏。
最近在《自然·医学》上有一篇1期临床研究,是来自上海仁济医院团队,他们运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症。
这一研究结果也让人们再次对基于CRISPR技术的基因编辑疗法展开了探讨。
那今天,我和周伦圈老师、丝雨老师就借着这个研究,大家聊聊——目前基因编辑技术到底走到哪一步了,以及盘点一下基因编辑技术在相关疾病领域的治疗现状,最后再探讨下该技术的未来发展
🟢 时间轴
00:00:16 基因编辑新突破:肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症
00:01:00 中国科学家自主完成研究,展现前沿科研实力
00:11:20 CRISPR的发现之旅:从1980年代细菌研究到诺奖的奇妙历程
00:14:15 科学加速:CRISPR从基础研究到获诺贝尔奖仅用7年
00:34:22 现实瓶颈:基因编辑疗法成本高昂,短期内难成普惠医疗
00:35:01 伦理挑战:多基因修改或引发争议
00:40:18 未来展望:基因编辑仍处于充满希望与不确定性的阶段
感谢大家的耐心聆听,我们下期再见~

