中国“独苗”凭何站上血友病非因子疗法竞赛世界舞台？（二）

如果说现有再平衡疗法是在“刹车系统”上做文章，那把安全做到极致也难免失灵。上海莱士自主研发的创新药SR604的颠覆性在于，它跳出了这套系统，在更精妙的维度上完成了“再平衡”。

首先，SR604的作用机制是全球首创，从根源上破解“血栓与止血”的矛盾。通常来讲，APC作为人体抗凝系统中的重要一环，当血管发生损伤时，蛋白C才会被激活为APC，避免凝血反应过度放大。

但血友病患者本就凝血因子匮乏、凝血功能低下，若抗凝系统持续强力运作，会进一步压制本就薄弱的止血能力。SR604正是通过特异性结合并精准调控APC的活性，相当于局部适度松开“刹车”，让原本因缺乏凝血因子而微弱的凝血反应得以重新放大，达到“再平衡”的止血效果。

截至目前，SR604全部临床试验中，未报告任何血栓事件，治疗相关不良事件发生率极低，年化出血次数可减少90%以上，为解决“止血与血栓”的行业两难困局，带入了一个全新的解局维度。

其次，给药方案的优化，解决患者依从性痛点。传统凝血因子输注需每周2至3次静脉注射，患者依从性不佳。SR604实现了每4至8周一次、仅0.4mg/kg的皮下注射，这可能是同类产品中给药间隔最长、有效剂量最低的方案。

这一突破意味着，患者无需频繁往返医院、无需忍受静脉穿刺的痛苦，可自主完成皮下注射，极大提升了用药依从性，生活质量得到显著提升。

再者，适用范围广谱全面，覆盖全人群、多病种，打破现有产品的局限。SR604的“再平衡”机制，使其不局限于血友病A/B。它同时适用于伴抑制物的患者，并且已获批开展先天性凝血因子VII缺乏症、血管性血友病（VWD）等多种出血性疾病的临床试验。这种从“单病种”跨越到“出血性疾病矩阵”，才是SR604不可替代的商业想象力。

SR604的成功并非偶然，它就像一座冰山露出水面的顶尖，背后的是上海莱士近四十年的行业积淀，是从“血浆制品”到“生物制药”坚定转型的必然结晶。

徐俊用“柳暗花明又一村”来形容公司研发团队的心路历程。上海莱士过去的能力，建立在血液制品工业体系之上。血浆采集、分离纯化、病毒灭活、质量控制、临床供应……这些能力共同构成了公司的行业头部地位。但SR604所代表的能力并不一样。它要求企业理解一个全新的疾病机制，建立抗体筛选与优化能力，完成临床转化，并在全球血液疾病领域证明差异化价值。