直面血友病抑制物难题,读懂首款国产七因子 E.221万物生长FM

直面血友病抑制物难题,读懂首款国产七因子 E.221

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关于血友病,很多人都听过 “玻璃人” 这个称呼,也在文学作品、经典电影和历史名人里,看到过它的影子。尽管血友病一直被称作罕见病,但是国内的患者群体并不少。我国现存十几万血友病患者,大多从小就饱受莫名出血的困扰,很多孩子没有办法自在地奔跑、正常的上学,他们从小就要小心翼翼,不敢跑跳、不敢剧烈运动,一次普通磕碰就可能关节出血、肿痛卧床,甚至慢慢落下终身关节残疾。

比血友病本身更可怕的,还有一个很多患者和家属都听不懂、却最怕遇到的词 ——抑制物。一旦出现,常年在用的常规凝血药突然失效,出血止不住、治疗陷入绝境,选药难、看病难、用药贵、断药焦虑,压得整个家庭喘不过气。

今天我们特别邀请到血液病领域权威专家周泽平教授,带大家彻底读懂:什么是血友病?抑制物到底是什么?为什么会成为患者最大噩梦?血友病的治疗主要靠什么?血友病患者经常听到的八因子、九因子、七因子、PCC都是什么意思,到底区别在哪?国产重组七因子上市后,对伴有抑制物的血友病患者治疗有哪些改变,医保报销、居家打针、药品储存有哪些需要注意的要点?我们也畅想一下未来,基因治疗能不能根治血友病?非常感谢周教授无比耐心、细致的把这些问题一次性讲透。

本期嘉宾:

周泽平 昆明医科大学第二附属医院血液科主任,国家卫健委儿童血液病、恶性肿瘤专家委员会分会副主委

内容时间轴:

03:34 血友病是“罕见病”中的“常见病”

04:48 血友病的典型症状有哪些,为什么他们不能肆意奔跑?

07:05 血友病的遗传特点是怎么样——“传男不传女”说法靠谱吗?

09:54 血友病靠什么诊断?

11:54 对血友病患者来说,标准的治疗方式一般是怎么样?

13:21 抑制物到底是什么,为什么有抑制物对血友病患者来说是雪上加霜?

18:07 如何检测抑制物,抑制物的检测有没有时间节点的要求?

20:46 有抑制物的血友病患者治疗思路应该如何调整?

24:22 为什么伴有抑制物的血友病患者需要七因子或凝血酶原复合物(PCC)治疗,

27:41 七因子和PCC有什么区别?

31:22 首款国产重组七因子上市对患者治疗带来了哪些影响?

36:04 血友病患者的治疗费用大概是什么范围?

36:55 不同类型血友病治疗思路总结梳理

40:29 基因治疗可以根治血友病?技术到底成熟不成熟?

43:32 周教授给血友病患者及家人的一些提醒

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29:23 听了周教授的讲解,真心觉得血友病患者和家属不容易,希望这么务实的科普内容能被更多人听到
张红亮-玉米
:
❤️
主持人问的问题都很通俗易懂,讲得好清楚🤲
张红亮-玉米
:
❤️
感谢科普。凝血酶原复合物。对于有抑制物患者的治疗,一个是ITI消除抑制物,一个是利用七因子旁路止血
张红亮-玉米
:
课代表~
又能学习新知识,谢谢!
张红亮-玉米
:
❤️
我是玉米 呢 嘤嘤嘤
张红亮-玉米
:
在呢在呢
牟雪艳
牟雪艳
8天前
早早早呀
张红亮-玉米
:
早呀☀️
脑梗,心梗患者是不是7.8因子异常多?
张红亮-玉米
:
心梗、脑梗人群普遍存在八因子水平升高,属于临床公认的易栓标志物,体内八因子越高,血液越容易凝固,静脉血栓、脑梗、冠心病心梗发病风险同步上升。七因子是凝血启动开关,它升高仅轻微提升血栓风险,在心梗、脑梗患者身上不会出现显著升高,不是心脑血管血栓的核心危险因素。