发明一种现代新药,需要多少钱、多少时间、多少运气?

发明一种现代新药,需要多少钱、多少时间、多少运气?

63分钟 ·
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评论数11

这或许是药物开发的黄金时代,过去二三十年,宛如魔法的新药层出不穷,很多癌症因此生存率大幅上升,基因问题造成的罕见病有了解法,连肥胖都有了“神药”。

这些药物的作用机制各不相同,但遵循了类似的研发理念和步骤,都摆脱了过去药物发现的随机模式,是理性药物设计时代的产物。这个时代由电影《我不是药神》中涉及药物的原型格列卫开启,它第一次证明按图索骥、理性设计一款药物是可行的。

获得一种这样的药物,要先找到确切的病因,即“锁”,再设计出能精准插入的钥匙,但这个看似简单的过程往往要耗费不止十年、十亿美金,智慧、汗水、金钱、运气缺一不可,九死才得一生。

这期节目中,科普作家顾拾会讲述几个现代新药研发的故事,涉及研发者也涉及患者,有成功也有失败,它们当然不是单纯的科学故事,商业考量在其中必不可少。部分故事在顾拾的新书《猎药》中有更多呈现,推荐阅读。

🎁本期节目福利为顾拾作品《猎药:新药是怎么诞生的》,我们会在小宇宙评论区挑选发表精彩留言的5位朋友送出,7月30日前留言有效🎁

【嘉宾声明:本期播客的内容仅代表个人观点,和所在公司及所在的行业没有直接关联,节目中提到的药物名字并不代表药物推荐,如果有实际的治疗需求,请以医生的医嘱为准。】

🌰本期人物🌰

顾拾,美国密西根大学分子、细胞和发育生物学博士,科普作家,微博名“冷月如霜”,现任一家全球性医药公司内容总监

明月,果壳主编

🌰时间轴🌰

01:33 获得全体专家起立鼓掌的胰腺癌新药:通过“胶水”,抓住那颗光滑的蛋白球

06:55 PROTAC:把不想要的蛋白质打上废品标签

09:53 拆掉免疫细胞的刹车,它们就可以全力出击

13:47 圣诞节还是该去度假,詹姆斯·艾利森这才发现了免疫疗法的重要现象

15:58 T细胞还有其他刹车,这回是更针对癌症的

20:00 患者的参与必不可少,再讲一次艾米莉的故事

23:28 医院病房恰好还剩最后两支药,最幸运的巧合

26:28 艾米莉永远活在了7岁那年吗?基金会确实帮助了很多人,使命感也不是坏事

29:38 失败才是新药研发的主调,并非每个患者都那么幸运:米拉的故事

33:51 罕见病患儿的母亲,往往是故事的另一个主角

36:31 只给一个人开发的疗法,有了成熟流程就可能很快

37:59 理性药物设计,原理-有效性-优化-安全……10年时间10亿美金的漫长过程

41:28 怎么让药去它该去的地方?怎么提高纯度?怎么大量生产?制药也是工程问题

45:20 越来越多药物创新来自小型生物技术公司,不过大药企还是有它的作用

48:35 未来的药物,一定是越来越精准,不良反应更少

51:36 常见的病也需要更方便的药,考虑考虑“绝症”干眼症吧

54:32 都要投资新药了,对新药研发的认知还全是错的?让我写本书讲讲这事

58:48 中国的新药研发故事需要更多记录和整理

本期嘉宾:顾拾 

主播:明月

后期:Yann

欢迎收听果壳时间,这是一档果壳推出的播客节目,主播们会和嘉宾一起,提供多学科视角,还原科技的复杂性,将热议话题深挖一层。

你可以在小宇宙、苹果播客、喜马拉雅、网易云音乐、微博、QQ音乐、豆瓣、荔枝、Spotify等平台找到我们。

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dnmt
dnmt
2天前
想起另外一个故事,是纪录片《四个春天》中的哥哥,得了肺癌,结果正好有靶向药,几乎痊愈。这时候会觉得做科研还是有价值的: 医生口中的药,是一种名为「布格替尼」的靶向药,专门针对非小细胞肺癌(NSCLC)患者中携带ALK突变的人群。对大部分肺癌患者来说,肺癌四期的生存预期非常差,五年生存率只有9%,而在靶向药出现之前,ALK突变又是肺癌治疗结局最差的一种状况,病程进展极为迅速,又没有药物可以有效控制,晚期患者生存中位数只有6个月。2017年,布格替尼问世,2022年在中国进入临床应用——据2024年的统计,60%的ALK突变晚期肺癌患者在接受靶向治疗后回归接近慢性病患者的生存状态,无进展生存期超过5年,响应最好的患者甚至可以实现更长时间、更高生活质量的长期生存。在非小细胞肺癌患者中,ALK突变的发现率非常低,只有3%到7%。无药可医的时期,这是令人避之不及的噩运,但靶向药出现后,这种突变开始被称为「钻石突变」——它意味着,100个晚期肺癌患者中,最多只有7个人能从死神手里拿回生存期,享有相对平静的余生。
HD428775w
HD428775w
2天前
10:42 好多年前和一个学生物的朋友聊天,说做实验研究去粘生病的细胞,当然觉得好神奇,今天终于学到原来叫分子胶水~
LI_rJhj
LI_rJhj
21小时前
炎症因子风暴的特效药应该是托珠单抗,是专门针对白介6异常升高的,是免疫疾病的特效药。
明月odette
:
是的
KBM
KBM
2天前
12:17 很精妙的抑癌策略和分子设计构思,当然肯定也是死亡结局差异显著的 P 值。但是仅对胰腺癌这一种恶性度极高、生活质量极低、预期生存率基线就很短的疾病而言,从常规的 10 个月提升到 15 个月,真的对患者来讲,对患者家属和经济负担来讲,我认为是没有任何益处的。

如果稍微对胰腺癌最后1年的时光有所了解的话,就明白为什么10个月的预期生存提高到15个月的预期生存不会带来任何患者体感,生活质量,家庭情感、责任和付出,社会卫生经济和资源的投入获益了,sigh🙏🙏🙏
明月odette
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🫂🫂🫂
张蓉
张蓉
1 天前
把高深的科学研究用故事方式呈现出来绝对需要强大的逻辑和写作能力。我一直很喜欢看科普文章,就是因为喜欢科技方面的内容,敬佩科学家对人类的贡献。关注了嘉宾的公众号,回头一定拜读大作!
HD235246k
HD235246k
2天前
我一直以为“冷月如霜”是女的,关注很久了。😇
明月odette
:
确实很容易误会😂
HD428775w
HD428775w
2天前
15:44 小白表示对抗体的形象描述很赞👍
SolaTsuki
SolaTsuki
2天前
这个老师说话的节奏好特别