又有孩童死于临床试验,中国的基因治疗怎么了?

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上海交大仇子龙团队基因编辑临床试验导致一名6岁女童死亡一事带来的震动还未平息,2026年8月5日,又有一例基因治疗临床试验导致孩童死亡的案例被曝光:辉大基因针对杜氏肌营养不良(DMD)的在研基因编辑治疗HG302,2025年8月在临床试验里导致一名受试者死亡。

参加基因治疗的临床试验被不少罕见病家庭视为最后的希望,为什么患者、患者家属期望的解药如今频频以催命符的方式告终?

这期节目你会听到【🎙️时间轴】:

00:00 引言

01:15 病:杜氏肌营养不良

04:22 药:HG302是什么

08:57 试验与死亡

13:12 死亡阴影下的IIT

16:02 AAV还安全吗?

19:49 需要谨慎的基因治疗

展开Show Notes
己一
己一
2026.8.10
为什么都是国外报道和曝光?
ivi_:你说呢哈哈哈哈
HD146614v:因为家丑不可外扬
我就担心有人要说,总有刁民要害朕。在医疗发展的漫漫长途,死人很正常。但得公开说得公开讨论,尤其是专业圈要公开讨论,不然什么叫peer review,什么叫society
AndyC
AndyC
2026.8.10
辉大DMD管线在2025年就已经解散了
Y博的科普园
:
CEO好像也在那会儿跑路了
AndyC:对呀,陆就是那时候跑的。陆说白了就单纯的推项目,不管其他
KBM
KBM
2026.8.20
又爆料了,还是国外爆的:国内1个月内第三例临床试验死亡被曝光,入组前曾存分歧,5个月后才被公开。
https://mp.weixin.qq.com/s/QgwRD9c8lcMsDdFR589wNQ
Ellis_319:看起来隐瞒真的事国内这个行业的普遍现象
AndyC
AndyC
2026.8.10
Y博说的E50/51人源化的,是NC的论文。那篇论文用得还ABE,还是用的双AAV。
Y博的科普园
:
谢谢提供信息
AndyC
AndyC
2026.8.10
哈哈,辉大这个我还真了解,因为我参与了这个项目
Y博的科普园
:
厉害👍
白_TnU6
白_TnU6
2026.8.13
感谢博主很专业的讲述
KBM
KBM
2026.8.12
Y博,下期赶热度可以参考讨论一下下面这个话题,潘多拉魔盒已经被打开:
近日,美国斯坦福大学在 Science 发表研究,利用 AI 设计出病毒基因组,并在实验室中将这些 DNA 合成出来。
最终,16 个 AI 设计的基因组成功变成能够感染、复制并杀死细菌的噬菌体。

这技术是朝着定制针对特定人群细胞表面受体的病毒去了。。。
恐龙本本分分在地球主宰了十几亿年,人类在这么作死,恐怕都轮不到核战来清零了🥶🤢
谢谢Y博士科普,👍👍
HD255529y
HD255529y
2026.8.13
这里说的不准确。IIT并不是药企用来规避注册临床试验的捷径,药企想要最终获利让产品上市是不可能避免掉注册临床试验的。企业做IIT只是想要比较小的成本来确认自己对这款产品的信心。
Y博的科普园
:
本来首次进入人体需要GMP,GLP,现在不需要了,这就是规避啊。另外,理论上药企还可以通过让患者出钱的方式,比如投资公司、定向捐助等等赚钱,这也是为什么FDA对同情用药有审查,防止变相通过非上市药物赚钱
HD1033189t
HD1033189t
2026.8.11
05:39 不太能理解怎么给一个小孩子编辑基因,可以在多讲一讲这方面的吗
Sun_YT
Sun_YT
2026.8.11
现在国内的IIT已经沦为临床主任和高校PI用来做成果,评帽子的一项指标了。看上去比发论文更高级一些
己一
己一
2026.8.10
主播什么时候讲讲三文鱼呀。
独步91
独步91
2026.8.10
小板凳坐好了!
HD787712z
HD787712z
2026.8.10
传统医疗也治死过人啊,但哪有一年后才说的
Quesera77
Quesera77
2026.8.10
了解了很多新知识,谢谢播主~