【串台】上市又退市？从渐冻症看罕见病药物研发的困难与挑战 Vol.89

你可能会对「肌萎缩性脊髓侧索硬化症」这个名字感到陌生，但是你一定知道2014年风靡全球的冰桶挑战，也一定对理论物理学家霍金感到熟悉。

这是两年前在ATGC doctors' chat里录的一期节目，现在以串台形式发布在这里。节目里我们聊了罕见病，也聊了肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis， ALS）渐冻症这种疾病以及关于它的药物研发的故事。

🎙️【时间轴】

Part I：关于罕见病

02:10: 什么是罕见病？罕见病药物研发为什么困难 ?

05:14: 罕见病的都是遗传病吗？

10:31:  罕见病药物研发为什么困难?

15:03: 孤儿药法案对罕见病药物的推动

Part II：关于肌萎缩侧索硬化症

25:07: ALS及药物现状：有效药物屈指可数

31:40: ALS药物研发困难：病都搞不懂怎么搞药？

33:50: AMX0035药物背后的故事：反转又反转

48:57: ALS有哪些生物标记物？

51:06: 关于FDA对新药审批的讨论：灵活度有益药物审批吗？

57:04: 一些对CNS药物研发的展望