AI已经能够写代码、做研究,接下来,它能不能帮助人类研发新药?
传统新药研发长期面临所谓的“双十定律”:一款药物从研发到上市,往往需要十年左右的时间,以及十亿美元级别的投入。如果AI能够让研发流程更高效,哪怕只是缩短其中一部分时间,都可能带来可观的商业价值。当下,AI Agent逐渐成熟,开始进入药物发现的核心环节。
在临床前研发阶段,AI参与靶点发现、蛋白质结构预测、候选分子生成与筛选,再通过真实的实验进行验证。实验结果又能反馈给模型,推动下一轮的设计和优化,形成“生成—验证—迭代”的闭环。Anthropic公布的一项研究显示,Claude针对15个蛋白质靶点开展设计,其中14个获得了经实验验证的结合蛋白。尽管这距离新药最终上市仍有很长的路,但AI已经展现出加速药物发现、提高研发效率的潜力。
随着AI制药时代的来临,新的竞争也随之出现:通用大模型公司、专业AI制药企业和传统药企,谁更有机会掌握未来的产业价值?药企多年积累的研发经验和独家数据,是会被AI削弱,还是会成为更重要的护城河?
本期《港股圆桌派》,我们邀请富国基金指数投资部的田希蒙、傅肖依,与主持人单竹岭一起,从AI制药的技术原理聊到产业商业模式都进行了一番硬核探讨:
ü AI制药究竟是什么?它和过去的计算机辅助药物研发有何不同?
ü 为什么AI Agent的成熟,可能成为药物研发的新转折点?
ü 小分子、大分子、靶点和湿实验,分别在药物研发中扮演什么角色?
ü Anthropic和Isomorphic Labs代表着怎样不同的AI制药路径?
ü 当AI能够设计蛋白质,传统药企的研发壁垒还存在吗?
ü 从湿实验到AI-native药企,产业链中哪些环节可能率先受益?
ü AI会改变现有创新药公司的竞争格局,还是打开更大的市场空间?
本期嘉宾
l 田希蒙:富国基金指数投资部指数投资副总监、基金经理
l 傅肖依:富国基金指数投资部基金经理,复旦大学生命科学学院博士
l 单竹岭:富国基金指数投资部基金经理
Timeline
00:52 AI的下一轮应用爆发可能从实验室开始AI发展的几次重要跃迁:ChatGPT推动预训练模型进入大众视野,DeepSeek带来后训练能力的进步,而AI Agent的成熟,让模型从问答走向规划和执行复杂任务。在编程、办公之外,拥有大量专业任务和真实需求的药物研发,可能成为智能体下一阶段值得关注的应用方向。
02:52 AI制药不只是让机器设计一个新分子 过去,AIDD的科研流程主要依赖科学家分阶段推进,AI也更多承担单点预测和辅助分析的任务。随着Agent介入,多个模型和工具可以被组织到同一研发流程中,从低频、依赖人工的验证,逐渐转向高通量、多轮迭代的工作方式。
03:44 传统制药行业的“双十定律”:新药研发往往需要十年左右的时间和十亿美元级别的投入。研发周期长、成本高,也意味着效率提升具有更大的商业价值。无论AI在哪个环节缩短研发时间、降低试错成本,都可能带来可观的收益。
05:1 AI制药的三个特点:首先,药物研发涉及大量数据,适合AI分析;其次,许多研发任务可以通过实验获得相对客观的验证结果,有利于模型持续改进;最后,全球大型药企本身就拥有高额研发预算,也有强烈的提效需求。
08:17 AI当前价值主要体现在哪里? 药物研发可以分为临床前和临床阶段。前者涉及靶点发现、分子生成、结构优化和实验验证,后者则包括临床试验设计、患者招募和流程管理等工作。AI理论上能够参与多个环节,但从目前产业实践看,其作用主要还是集中在临床前阶段。
09:52 AI制药的四次技术演进 最初主要是计算机辅助药物设计;随后,机器学习和深度学习开始用于分子结构预测;再往后,生成式模型能够直接生成新的候选分子。如今,Agent开始把这些原本独立的能力整合起来。相较于单个模型的性能提升,这一轮变化更强调从预测、生成到验证的完整流程能否被高效组织。
13:15 给AI一个靶点,它能独立完成多少研发工作? Anthropic的蛋白质设计研究案例:研究人员给Claude设定目标后,AI能够调用专业模型,完成蛋白结构设计、候选序列生成、预测和筛选等多项任务。过去需要专业人员反复协调的工作,现在可以由智能体组织完成。
16:07 小分子和大分子有什么区别,AI为什么特别关注后者? 小分子药物通常具有相对简单的化学结构,而单抗、双抗等大分子药物主要依赖更复杂的蛋白质结构。结构复杂意味着从头设计难度更大,但随着专业模型能力提升,大分子设计也正在取得进展。嘉宾特别关注蛋白结合实验形成的反馈:通过反复验证结合能力、亲和力和结构表现,AI有机会不断调整设计,提高候选分子的质量。
22:34 Agent能够降低早期探索和试错的成本 让研究人员有机会同时测试更多假设。未来AI制药的价值,可能不只是让已有药物研发得更快,还包括把原本难以触及的靶点纳入研究范围。
24:35 AI制药的两条路线:研发工具+成为药企 当前AI制药公司的发展路径概括为两类:一类以Anthropic的Claude Science为代表,利用通用智能体调用外部专业模型和工具,构建研发工作流;另一类以Isomorphic Labs为代表,更强调自有专业模型与药物研发体系的整合。前者擅长组织工具、提供平台能力,后者则在专业模型和制药研发上积累技术。
28:39 大型药企正在主动拥抱AI 礼来、罗氏等跨国药企已经积极探索AI与药物研发的结合。除了与外部技术公司合作,一些大型药企也开始建设自己的AI研发体系,或者在内部部署智能体平台。
29:50 传统药企最珍贵的数据,可能是那些失败的实验 大型药企几十年积累的内部数据,还包含大量失败的实验和研发尝试。为什么某个分子不稳定、某条研发路径不可行,这些经验同样具有价值。对于需要持续学习和优化的AI模型来说,失败数据能够帮助减少重复试错。药企长期积累的独家数据,可能成为AI时代更重要的竞争壁垒。
30:35 药企为什么担心,合作伙伴最终会成为竞争对手? 当药企使用外部AI模型研发新药时,可能需要输入大量独家实验数据和研发经验。如果这些信息被用于持续训练供应商的模型,就可能逐步转化为模型公司的能力。尤其当一家AI制药企业既提供技术,又有意自己开发药物时,药企就会担心核心知识被外部合作伙伴掌握。
33:32两种模式可能走向不同终局 对通用大模型公司而言,AI制药可能是一个新的高价值应用场景,通过提供Agent、模型调用和软件服务扩大商业收入。另一类专业AI制药公司,则可能利用自有模型和实验能力,逐步向药物研发管线延伸,最终成为真正的AI-native药企。前者更像技术服务商,后者则希望直接分享新药研发的商业回报。
37:51 AI会取代制药科学家吗? AI制药虽然在临床前阶段的部分工作中取得了进展,但临床阶段仍然高度依赖人的经验和判断。即使是在分子设计和实验验证中,科学家也需要理解亲和力、稳定性、活性等不同指标,才能正确判断结果并改进研发方向。
39:23 谁最先受益?AI暂时无法替代的湿实验环节 当AI能够更快生成大量候选分子,需要进行实验验证的样本数量也可能随之增长。湿实验需要在真实物理环境中完成,从基因测序、蛋白质相关实验到动物实验,都涉及专业设备、技术能力和服务机构。
40:29 AI制药的投资机会 不同层次的机会:为科研提供智能体和软件的平台型公司,拥有专业模型及研发能力的AI制药企业,以及未来借助AI更高效开展创新药研发的新公司。部分AI-native企业目前仍处于早期融资阶段,距离二级市场投资标的还有一定距离。
44:33 新兴AI药企一定能打败传统药企吗? 传统药企不仅拥有研发经验,还掌握临床试验、监管申报、生产和商业化等能力,而且它们自身也正在使用AI。新技术未必只对新进入者有利。
46:46 临床前拼效率,临床阶段拼成功率 如果把药物研发拆成两个主要阶段,那么临床前更关注如何加快发现和设计,临床阶段则更关注药物能否真正通过验证。现阶段,AI在提高临床前研发效率方面已经展现出一定价值,但在临床成功率方面能够发挥多大作用,仍然需要更多实践证明。
47:59 AI真正打开的,可能是整个创新药行业的天花板 AI就像给科研人员提供了一张凳子,让大家有机会够到更高处的果实。降低研发成本、扩大候选靶点范围,可能让更多企业参与创新,也为整个制药行业打开新的增长空间。AI制药的长期想象力,或许正在于此。

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