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38主播 | 吴丽玮，《三联生活周刊》主任记者
嘉宾 | 覃思，《三联生活周刊》记者
2025 年 3 月 24 日，上海 6 岁女孩小美在新华医院接受了被称为 “全球首例脑靶向基因编辑” 的治疗，7 天后，她因为严重的免疫反应而死亡，今年7月末，上海交通大学医学院发布声明，对这个项目的负责人仇子龙展开调查。
《三联生活周刊》记者覃思第一时间对这一事件进行了调查报道。本期节目，我们邀请到了覃思为我们深度解读这起事件的背后：小美的医疗事故是如何发生的？从研究者到基因治疗项目负责人，仇子龙是如何进行“转变”的？基因治疗的监管是否存在漏洞？基因疗法和基因编辑存在什么区别？……
罕见病群体的困境是全球性的。为什么罕见病的家属们会那么急切，甚至有点绝望地想要推进这样昂贵又危险的实验？覃思在节目中提到“我想，他们在孩子患病之后所承受的，不仅仅是病痛带来的压力，还有社会的眼光，周围人的不理解带来的压抑。”
本期节目，我们希望用这样的对话去呈现罕见病家庭的状态，让公众对他们有更多的了解，能够减少对罕见病群体的歧视。
时间轴：
00:02:32 小美医疗事故的前因后果是什么？
00:05:31 《自然》论文里的 “成功小鼠”，与没被写进去的那个女孩
00:06:51 仇子龙：一位主流认可的科学家，科普明星
00:10:32 谁才是这个项目的负责人？
00:14:26 罕见病家庭与研究者的“双向奔赴”
00:19:48 IIT（研究者发起）的失守
00:22:34 最致命的一环：猴子毒理报告没进伦理审查
00:27:03 818 号令落地，然后呢？
00:29:36 项目风险大，为什么还会吸引科学家参与这类项目？
00:33:56 家长第一反应：不是退款，是怕这条路被关上
00:37:56 对于罕见病患者家庭，他们还能做什么？
00:44:27 罕见病患者家庭承受的，不仅是病痛
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