7月23日，国际著名学术期刊《科学》刊发重磅新闻调查，披露2025年3月时，上海一位6岁女童“小美”在新华医院接受试验性的基因编辑治疗后死亡。
我们今天会通过探讨基因治疗当下仍面临的技术挑战、安全性问题，分析小美的临床试验，解读为什么这是一个从一开始就不该进行的临床试验。
这期节目，你会听到【🎙️时间轴】：
引言
风险收益平衡的原则在临床试验里依然适用
基因治疗的两大安全风险
基因治疗的两大技术局限
小美与KJ：悲喜两重天的背后
为什么能一路闯红灯？
“小美”的故事不该被掩盖
参考资料：
6岁女孩死于基因治疗：一次本不该启动的临床试验 Vol.81
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Y博的科普园
2026.7.31
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置顶
这期主要是针对基因编辑的风险来分析上海这起事件。前两天还和ATCG doctor’s chat的朋友录了一期，那期对话聊得更加放松一点，感兴趣的朋友也可以听一下那一期
一场失败的基因编辑试验：别让技术边界与监管漏洞堵死希望之路晓璐Cecilia:先听了那一期，以为这个是相同的内容，差点划过去了～多谢提醒～
😭😭😭好难受… 为什么会有这么草菅人命的所谓科学家？！
不觉得能花600万、大概率还拖了各种关系入组的家庭会缺乏认知和风险意识到这种程度。猜测也许是过于追求完美，想在孩子身上赌一把，反正我觉得这对家长对孩子非常不负责任。
根据报道其实没托关系，就是找到了仇的联系方式后直接联系。600万也是前前后后加起来，不是一开始就出了600万。术业有专攻，人都有认知盲区，像这个家庭，我个人看下来感觉属于文化程度很高，但毕竟不是医学、科研领域，对研发一个新药的成本、风险不是那么清楚。因为家庭经济条件不错，一开始过度乐观觉得自己的经济实力可以承担。当研究团队过于乐观描述治疗前景的时候就决定参与，等到后来经济上感到困难时，沉默成本变得很高，又没有对基因治疗的风险有足够了解，也就被研究团队继续推着走下去了。这个过程里研究团队一直没给家长客观描述风险，难辞其咎。
感谢Y博科普！
B 站 UP 主“蓝大侠”出了一期视频讲这个事，值得一看
去看了，发现纯属胡说八大，我写的评论：建议搞清楚几个基本事实，第一，死者患的病并不严重，病情是不严重的自闭症，这种情况使用高风险的基因治疗从一开始就不具备合理性。AAV基因治疗的安全性可接受，是针对具体的疾病而言的，包括你举例的Zolgensma，上市后明确有导致肝衰竭死亡的案例，是因为治疗的是SMA这种基本活不过2岁的严重遗传病才认为安全性可接受。但这种可接受不能类推到所有疾病用AAV都可以。第二，髓鞘注射或者直接给中枢神经系统使用AAV，理论上是可以降低剂量，但这不等于就解决了AAV的毒性问题，Zolgensma现在有中枢给药的版本，临床前毒理研究照样有静脉注射版的毒性。所谓髓鞘注射AAV没死人，比起静脉注射的，现在全世界有几个人做过髓鞘注射AAV？一种试验阶段的优先靶向中枢的AAV基因治疗在试验里是死过人的，作为参考，就显示靶向中枢不等于解决了AAV的毒副作用。第三，猴子毒性的问题，两个剂量，4只猴子都有毒性反应，不是只有高剂量，而这依然需要结合患者的情况来看。患者得的不是绝症，这种情况下看到猴子明确的毒性，是否应该继续试验，还是应该暂停，重新探索其它剂量？这个稍微有点医药研发常识的人都不会说仇子龙的做法没问题。
好家伙，我差点被带偏了🥴 还是需要你们专业的人来怼专业的事啊
