7月23日，国际著名学术期刊《科学》刊发重磅新闻调查，披露2025年3月时，上海一位6岁女童“小美”在新华医院接受试验性的基因编辑治疗后死亡。
我们今天会通过探讨基因治疗当下仍面临的技术挑战、安全性问题，分析小美的临床试验，解读为什么这是一个从一开始就不该进行的临床试验。
这期节目，你会听到【🎙️时间轴】：
引言
风险收益平衡的原则在临床试验里依然适用
基因治疗的两大安全风险
基因治疗的两大技术局限
小美与KJ：悲喜两重天的背后
为什么能一路闯红灯？
“小美”的故事不该被掩盖
参考资料：
6岁女孩死于基因治疗：一次本不该启动的临床试验 Vol.81
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Y博的科普园
3天前
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这期主要是针对基因编辑的风险来分析上海这起事件。前两天还和ATCG doctor’s chat的朋友录了一期，那期对话聊得更加放松一点，感兴趣的朋友也可以听一下那一期
一场失败的基因编辑试验：别让技术边界与监管漏洞堵死希望之路晓璐Cecilia:先听了那一期，以为这个是相同的内容，差点划过去了～多谢提醒～
😭😭😭好难受… 为什么会有这么草菅人命的所谓科学家？！
不觉得能花600万、大概率还拖了各种关系入组的家庭会缺乏认知和风险意识到这种程度。猜测也许是过于追求完美，想在孩子身上赌一把，反正我觉得这对家长对孩子非常不负责任。
根据报道其实没托关系，就是找到了仇的联系方式后直接联系。600万也是前前后后加起来，不是一开始就出了600万。术业有专攻，人都有认知盲区，像这个家庭，我个人看下来感觉属于文化程度很高，但毕竟不是医学、科研领域，对研发一个新药的成本、风险不是那么清楚。因为家庭经济条件不错，一开始过度乐观觉得自己的经济实力可以承担。当研究团队过于乐观描述治疗前景的时候就决定参与，等到后来经济上感到困难时，沉默成本变得很高，又没有对基因治疗的风险有足够了解，也就被研究团队继续推着走下去了。这个过程里研究团队一直没给家长客观描述风险，难辞其咎。
感谢Y博科普！
