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14基因治疗，这项曾被视为“治愈一切”的奇迹生物技术，为何会屡屡成为致命的潘多拉魔盒？ 前段时间，上海交通大学团队开展的一项基因编辑临床实验，导致了一名6岁患病女童的小美意外离世，并在《Science》杂志的长篇报道下，将基因治疗的安全与伦理问题推上了全球舆论的风口浪尖。从错综复杂的私人转账、对死亡风险语焉不详的知情同意书，到被刻意无视的猕猴实验肝损伤警告，这起充满疑云的医疗事故，究竟是科学探索中的无奈试错，还是利益与狂热驱使下的人祸？
在尚不明了仇子龙事件的真相时，我们先翻开了医学史，却发现这起悲剧宛如一场精准的“历史重演”。本期《生物故事》，我们将带大家回到上世纪90年代，重温世界基因治疗史上那个著名的转折点——18岁男孩杰西（Jesse Gelsinger）之死。从首例基因治疗成功引发的90年代行业狂热，到因隐瞒数据和利益冲突而导致整个领域停滞的十年寒冬。面对命悬一线的患者，极其前沿的激进疗法底线究竟在哪？身兼公司创始人与研究者双重身份的科学家，又该如何向患者保持客观？当“改造生命”的技术底座——腺病毒载体——本身就暗藏免疫风暴的杀机时，我们又该如何为狂飙的医学突破装上安全的刹车？一起走进今天的故事，在生物故事的倒影中寻找答案。
其他关于6岁女童意外离世的播客：
在本期播客剪辑时，又被曝光了另一起基因治疗事故：
时间点：
从上海的六岁女孩事件说起：基因治疗再次站上风口浪尖
为什么暂时不谈当下事件？把时间倒回 27 年前
基因治疗的起点：1972 年，一个大胆设想与最初的警告
第一次真正的成功：ADA 缺乏症女孩与基因治疗的黄金时代
基因治疗到底怎么做？把 T 细胞取出来、改造，再送回身体
成功之后的狂热：90 年代，基因治疗成了生物医药最大的风口
转折点出现：Jesse Gelsinger 的故事
把基因送进肝脏：为什么科学家选择了腺病毒载体？
1999 年 9 月：Jesse 独自前往费城参加临床试验
从发烧到多器官衰竭：一场无法挽回的基因治疗事故
Jesse 死后，越来越多被忽略的问题浮出水面
行业跌入低谷，以及 James Wilson 多年后的反思
基因治疗还有希望吗？第三个故事，从一个逐渐失明的孩子开始
第一次看见刺眼的阳光：RPE65 基因治疗成功了
三个故事之后：基因治疗究竟需要怎样的技术、伦理与监管？
提及相关图片：
第一例成功的基因治疗患者26年后和她的丈夫合影（2016年）：
基因治疗之父William Anderson 1990年照片：
Jesse Gelsinger 在确认参加基因治疗临床实验后的照片：
Jesse Gelsinger 在接受基因治疗后96小时身体指标变化：
James Wilson：
接受基因治疗成功后Corey Haas和家人以及相关研究者的合影：
片尾曲：Fix you - Coldplay
主要参考文献：
Brendan Borrell. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science.
Yang K, Li W K, Geng Y X, et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice[J]. Nature, 2026, 651(8106): 785-795.
Brendan Borrell. Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death. Science.
The redemption of James Wilson, gene therapy pioneer. C&EN
Wilson J M. Lessons learned from the gene therapy trial for ornithine transcarbamylase deficiency[J]. Molecular genetics and metabolism, 2009, 96(4): 151-157.
Raper S E, Chirmule N, Lee F S, et al. Fatal systemic inflammatory response syndrome in a ornithine transcarbamylase deficient patient following adenoviral gene transfer[J]. Molecular genetics and metabolism, 2003, 80(1-2): 148-158.
Lewis R. The forever fix: gene therapy and the boy who saved it[M]. Macmillan, 2012.
